17/10/2013. Investigadores de la Universidad Johns Hopkins (Baltimore, Estados Unidos) han demostrado que la destrucción neuronal provocada por enfermedades como la esclerosis o la demencia puede bloquearse con células madre pluripotenciales inducidas (iPS) generadas a partir de la piel, según informa el diario El Economista.

Según trabajos anteriores, alrededor del 40% de los pacientes con una variedad heredada de esclerosis lateral amiotrófica y al menos el 10% de los que la desarrollan espontáneamente tienen una mutación en el gen C9ORF72, la misma que aparece frecuentemente en personas con demencia frontotemporal. Los científicos seleccionaron en un banco de células madre las de los pacientes con el trastorno degenerativo que poseían esta alteración y analizaron la evolución de los cultivos, descubriendo como consecuencia principal de la muerte de células neurales la toxicidad causada por el ARN. A partir de estos hallazgos, pudieron diseñar un compuesto que se une material genético mutado, evita que se produzcan series de ARN defectuosas y permite que la célula se desarrolle adecuadamente.

Los investigadores señalan que el próximo paso será comenzar con los ensayos clínicos en personas y, posteriormente, planean analizar la médula espinal de pacientes con esclerosis para encontrar proteínas que puedan servir como indicadores del buen funcionamiento de los fármacos.